Quarta-feira, 30 de Abril de 2008

Terapia Génica

   Luísa Jusus de Saraiva - Institute of Child Health, Londres - U.K. 

 

 

Decidi falar do que se faz no sítio onde fui colocada no programa InovContacto – o Institute of Child Health (ICH). O grande sucesso deste instituto de investigação sedeado em Londres e ligado ao Great Ormond Street Hospital, é o ter conseguido um ensaio clínico bem sucedido em terapia génica, acontecimento sem precedentes, e que aconteceu em simultâneo com outro instituto pediátrico em Paris. Foi isto que descobri quando lá cheguei em Novembro, e foi bom saber que estava a trabalhar num sítio com um know-how que escapa a muitos. Afinal, este é um dos privilégios de ter a possibilidade de sair de casa e abrir os horizontes: poder viver e crescer em clusters onde se juntam competências e meios.

 

A terapia génica consiste em corrigir um gene defeituoso, ao inserir artificialmente nas nossas células, um gene igual mas funcional, que irá portanto compensar pela falta de actividade (ou actividade defeituosa), do outro. O transporte do gene funcional é feito através de partículas lipídicas ou polímeros proteicos, ou então, através de vírus inactivos. Na unidade onde trabalho faz-se pesquisa nas duas frentes. Desenvolvem-se sistemas de transporte baseados em vírus inactivos como o HIV modificado: por fora igual ao HIV (portanto muito eficaz em infectar as células do hospedeiro) mas por dentro vazio de peças chave necessárias a se poder multiplicar e expandir como na natureza; mas também se desenvolvem produtos sintéticos que possam ser usados como vectores do gene funcional, em vez dos vírus.

 

As doenças que podem ser alvos desta terapia são doenças devidas ao mau funcionamento de um ou de alguns genes em particular, como é o caso da SCID, uma imunodeficiência imortalizada no imaginário do público geral pelo filme “O Rapaz na Bolha de Plástico” com o John Travolta. Este filme conta a história de uma criança com SCID que, como não tem um sistema imune funcional, tem de viver dentro de uma “redoma de plástico”, para não tomar contacto com quaisquer bactérias, vírus ou alergéneos. Na prática, se não houver um transplante de medula compatível, a criança tem muito poucas probabilidades de chegar à adolescência. Por isso é promissor usar esta terapia, que no futuro próximo poderá tornar-se, à falta de um dador compatível, o tratamento de eleição.

 

Ironicamente, daí a um mês tínhamos a notícia que uma criança de entre as 15 em teste tinha desenvolvido leucemia, dois anos depois do tratamento! Mas isto não são tudo más notícias nem um sentido de humor perverso! Este é um dos riscos potenciais do tratamento. Ao contrário do que se pensa, a leucemia, se detectada cedo, tem cura em 80% dos casos. Em Paris, 4 crianças dos pacientes também tinham desenvolvido leucemia. 3 estão agora completamente curadas e a outra infelizmente não sobreviveu. A terapia génica ainda é agora a melhor hipótese para estas crianças, porque, embora um transplante de medula seja o ideal, só resulta se houver um dador perfeitamente compatível, o que infelizmente é muito raro. Pensa-se que o problema tenha sido que o vector se integrou numa parte do genoma que não a devida, activando um “oncogene” (gene que provoca cancro). Ao mesmo tempo, onde trabalho, muitos projectos rodam à volta de desenvolver sistemas de entrega mais seguros ou mais eficazes, e, de uma maneira ou de outra, limar as arestas que ainda impedem esta terapia de avançar.

 

Deve-se começar um novo ensaio clínico no próximo ano, com um novo vector desenvolvido para o efeito, em Paris. No meio da azáfama que é o dia-a-dia no laboratório, a ciência avança e vão-se criando soluções, ou pelo menos aprendendo com os erros. Isto é o que queremos acreditar e exemplos como este fazem-nos crer que estamos mais próximos.

 

publicado por visaocontacto às 05:00
link do post | comentar | favorito
Terça-feira, 25 de Março de 2008

BioBoom

 

Joana Cruz

(Unidade de Genómica)

&

Dulce Afonso

(Unidade de Bio Transformações Industriais)

Parque Científico de Madrid

 

Madrid | Espanha

 

 

 

 

 

O negócio de Biotecnologia é um negócio global. As empresas espanholas sabem disso e esforçam-se por cumpri-lo. A facturação da biotecnologia espanhola cresce 20% ao ano, sendo que Espanha aporta 4% da produção mundial em biotecnologia mas está a anos luz desse valor  no que se refere a patentes, capital e pessoal técnico no sector. Está cada vez mais incutido nos espanhóis que a investigação de hoje é a facturação de amanhã.

A Comunidade Autónoma de Madrid é uma peça chave em Espanha na investigação pública no campo da Biotecnologia e da Biomedicina, tanto pelo número de investigadores como pela sua qualificação. 

Um dos impulsos para este sector é a criação de uma rede de Parques Científicos e Tecnológicos como ferramenta de transferência de conhecimentos, propiciando a colaboração entre as universidades, a investigação, o mundo empresarial e a administração pública. A origem dos parques está intimamente ligada a Silicon Valley, que serviu de modelo de desenvolvimento tecnológico e económico.

publicado por visaocontacto às 12:30
link do post | comentar | favorito

.mais sobre mim

.pesquisar

 

.Fevereiro 2011

Dom
Seg
Ter
Qua
Qui
Sex
Sab
1
2
3
4
5
6
7
8
9
10
11
12
13
14
15
16
17
18
19
20
21
22
24
25
26
27
28

.Artigos recentes

. Terapia Génica

. BioBoom

.Edições

.tags

. todas as tags

blogs SAPO

.subscrever feeds